アンジェス(株)【4563】の掲示板 2017/12/02〜2017/12/04
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2017年12月4日 18:55
>>1023
>足の大切断又は死亡という重大なイベントの設定を米国の規制当局であるＦＤＡからモロに求められた。そしてあまりにもハードルが高い中で･････
天敵・細胞薬PLX-PAD（Pluristem社）のこと、忘れた？
アンジェスとっては「あまりにもハードルが高い」んだけど、Pluristemにとってはそうでもないようだけど
・PluristemのPLX-PAD治験
・USA and Eu(国際共同)
・対象：CLI
・Ph3
・n=246 (USAとEU併せて)
・主要評価項目：下肢切断または死亡の回避
・Study Start Date: May 22, 2017
・Estimated Study Completion Date: May 2020
・中間解析（n=123）の結果次第でEUは条件付き承認
2015/6 :コラテによるCLIグローバルPh3中止
理由：患者（被験者）の集まりが悪い
今後：評価項目を「下肢切断または死亡の回避」から「潰瘍と痛みの改善」に落として米のみで再開
それから１年半経っているのに、最近のIR「開発プロジェクトの進捗状況」にも再開に関する記述なし
被験者になりたいCLI患者がいる 下肢切断を回避できる治療と、潰瘍と痛みの改善だけの治療があったらどちらを希望する？
思い出すのはアロベクチン失敗
メラノーマ対象の米Ph3中に免疫ＣＰ阻害剤ニボルマブ治験（後に承認）とバッティング 患者が来なくなったことが失敗の一因と聞く
今再開してもPLX-PAD治験とバッティング
コラテ治験に来る患者がいるだろうか
再開があるとしてもPLX-PAD治験の終る（予定）2020/5以降に？
一体、コラテ米承認にいつまでかかるの？
承認されても、薬効表示がこれだけ違うと薬価を大幅に引き下げざるを得ない
コラテ日本承認は確実でも、罹患者が少なく、売上は微々たるもの
赤字は止まらず、「増資王アンジェス」の地位は揺るがず 株式希釈は延々と続く
「米だけで市場規模5000億円、売上1000億円」の看板・遺伝子治療薬の行方や如何に 長過ぎる春は本当に来るのか
コラテジェンの世界、
え、この世の中に血管再生・新生が可能となる薬ってほんとにあるのか？ 初めて知った時は驚きの世界であるはず、ＨＧＦ・肝細胞増殖因子なるものがその働きをすると。
その一番にピックアップされたのが重症虚血肢を対象にした患者領域。もちろん虚血性心疾患にも大いに活用の道が考えられるが、これは別途おいといて。
で、われわれはこの道の世界である遺伝子領域への破格な期待が先行する、一方、患者に対するまず安全性の確保が最優先されることは言ううまでもない。そのための試しが・試行錯誤が、牛歩の如く、地道で長い年月を費やすことに。そして遺伝子医薬のようないわゆる再生医療等製品においてはそれぞれの人様の容態によって異なった効果・発生も見受けられるものだけに、一般的な低分子医薬や抗体医薬のように、スパット割り切れない？ところがある。
例えば、このコラテの世界でも、最初の米国での臨床では（国際臨床）、当時のＦＤＡ側は有効性の評価項目につき、足の大切断又は死亡という重大なイベントの設定を米国の規制当局であるＦＤＡからモロに求められた。そしてあまりにもハードルが高い中で、開発戦略の見直しを図り、現況にある。一方、他社でのイベントの事例で、潰瘍の治癒を有効性の評価項目として認めた事例が存在してきた。結果として新たな臨床試験での協議によって取り組みが見えてきた。
ことほど左様に、国内においても重度のⅢ痛みやⅳ度潰瘍の改善、そして予防的措置としての重度Ⅱ、軽度１の患者さんにも昨年の再生医療学会で規制緩和を国内では当局も合意が得られているとも。あまり大きく振りかざすことなく、今まで選択肢のなかった領域での治療貢献、これを米国でも目指したいところであろう。