アンジェス(株)【4563】の掲示板 2018/03/17〜2018/03/20

さあ、遺伝子治療薬「コラテジェン」は次なる急展開に入ってきました。

◆米国におけるＨＧＦ遺伝子治療薬の開発です

　旧国際共同第Ⅲ相臨床試験の終了は、ＨＧＦ遺伝子治療薬の医薬品としての承認申請を実現し製品の実用化を目指すために、より成功率の高い開発手法に切り替えることを目的としたものです。

　今後も新たな開発戦略の下で米国において新たな臨床試験を実施し、ＨＧＦ遺伝子治療薬の開発を継続強化する、と。
　その新たな開発戦略の柱とは、
　開発費用を抑制しながら、より小規模の試験を比較的短期間で実施する点にあります。
　①重症虚血肢の中でも対象とする被験者を適切に選択する
　②有効性の評価項目を足の切断又は死亡という重大イベントの発生から重症虚血肢の主要な臨床状況である潰瘍や痛みの改善に変更する（国内並みに）
　③有効性の評価を投与開始から短期間に行う
　④臨床試験の実施対象地域を重症虚血肢の治療実績が豊富な米国内の施設に限定する
　　・・・などの項目を中心に新たな臨床試験の詳細を設計中とも。
つまりは、旧国際共同第Ⅲ相臨床試験を開始した当時においては、有効性の評価項目につき、足の大切断または死亡という重大イベントの設定を米国の規制当局であるＦＤＡから求められましたが、重症虚血肢を対象とした医薬品が依然として存在していない状況下で、近時、有効性の評価項目の設定においてより柔軟な考え方を受容する方向にＦＤＡの見解は変化してきていると考えられるため、このような変更を企図したと。実際に、類似の疾患を対象とした他社の事例として、ＦＤＡが、足の大切断又は死亡という重大なイベントではなく、潰瘍の治癒を有効性の評価項目として認めた例が存在しております。
　
そこでの、ポイントとしてこのような言及も。

もっとも、有効性の評価項目をより軽度の症状に変更することにより対象疾患数が増加する可能性がある一方で、薬価がこれまでの想定よりも下がる可能性もあるため、結果として売上や収益が影響を受ける可能性はあります。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　↓　　（アンジェス　レポートより）
　　まずは、本採用されることが一番で、一日も早く患者さんのために貢献できることです。
　　米スタンフオード大学・ＳＬＤＤＤＲＡの協力を得て新たな臨床計画の策定に向けた作業を進めている。