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アンジェス(株)【4563】の掲示板 2018/06/24〜2018/06/25
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>>89
厳島さんから反論があったので、少し。
医薬品の条件付き早期承認制度というのは、
「重篤な疾患であって有効な治療方法が乏しく患者数が少ない疾患等を対象とする医薬品については、我が国での治験実施が困難、あるいは実施可能であっても治験の実施にかなりの長期間を要する場合がある。」というのが前提条件ですよね。
つまり、
1.「クラスⅠ、Ⅱ」の対象患者数は少数ではないですからこの対象にはならない。
2.「クラスⅠ、Ⅱ」の対象患者には、確立された治療法が存在する。
（末梢閉塞性動脈疾患の治療ガイドラインを参照のこと。）
3.「クラスⅠ、Ⅱ」の予防投与した場合の有効性に関するエビデンスがない。
（森下先生の論文では確認することができませんでした。）
4. 仮承認が下りた事案で、追加臨床試験の適応範囲が変更された前例が確認できません。
以上のことから、無理だと思います。
まあ、新たに「クラスⅠ、Ⅱ」を対象とする治験をするなら別ですが、
アンジェスには無理でしょうね（笑）。
マゼンダ
ﾏｾﾞﾝﾀﾞさんへ、ＮＯ８３７に対する返信、
忌避されましたので、単刀直入。
予防的投与は、絶対ムリムリ？ 私は可能と。
遺伝子治療の対象疾患の規制緩和 平成２７年８月１２科発０８１２号第１号
予防を目的とした行為を含めることとした。
コラテジェン 従来は重症虚血肢のみ、→これが早い段階のクラスⅡ度、１度にも。
事由 重症化を防ぐための予防的投与
展開
１今回の申請 承認 有効性の推定と安全性の確認 大手を振ってパス
２承認後の市販と臨床試験 本承認に向けて
３治験デザイン ＰＭＤＡとの綿密な打ち合わせのもとでの新たな臨床取り組みの決定
重症虚血肢分類+早い段階での臨床デザイン。
４「再生医療等製品」による制度取り組みだからこそ可能とも
つまり実用化をはかりながら、効果と安全性を７年間の長き猶予期間（これはとっても長き時間です、研究にとっても貴重な時間としムダにできません、進化を目指した臨床であることも期待されているはずです。特に、病める患者さんの為にも）。
この間で予防的臨床の組み込みデザインこそが一番求められた臨床マップとなることでしょう。
観察期間４～６ケ月を勘案しても、コラテジェンを使用した患者さんの追跡フオローは十分データとしても提示可能です。
そしてこれが本承認に値しない製品となるとすれば、これはなにおか言わんでしょう。ある意味遺伝子医薬の裏切りとなりますね。
少なくとも、これまでのデータでも、ＨＧＦプラスミドを投与したＣＬＩ患者は切断率・死亡率ともに低い、という証左もアンジェスでは持っています。
以上、私見です。