ＮＡＮＯ ＭＲＮＡ(株)【4571】の掲示板 2018/11/28〜2018/12/20

>>816

薬事当局にも色々と改善すべき問題点はあるのだろうと思います。
たとえば，ＦＤＡは今年になって初めて臨床試験の代用エンドポイント（surrogate endpoint）の一覧表を発表しました。
https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DevelopmentResources/ucm613636.htm
現時点でＦＤＡが通常承認または迅速承認のプライマリーエンドポイントとして認めている（または認める可能性のある）代用エンドポイントの一覧表であります。
癌治療薬について言えば，長々と時間のかかるＯＳのような真のエンドポイントと比較して，一定期間経過後の奏功率や血中バイオマーカーの値などの代用エンドポイントは早く結果が出るので，（もし有効な薬であれば）患者にとっては新治療薬を早く摂取できるメリットがあります。また，バイオ・薬品会社にとっても開発費用の低減というメリットがあり，更には薬価の低減につながることは全国民のメリットにもなるだけでなく，我々博徒にとっても in/out のタイミングがわかりやすくなる点で大いなるメリットがございます。
　しかし，一方で，代用エンドポイントには様々な種類があり，たとえ代用エンドポイントを達成できても条件によってはそれらが患者の利益につながらないおそれ（無効な薬を世に送り出してしまうおそれ）もございます。
　このように薬事承認の際に，どのような代用エンドポイントをどのような条件で認めるべきかはかなり専門的かつ高度な行政判断になるわけでありますが，これが今までは不透明であったゆえに，バイオ・薬品会社は無駄な労力を強いられこれが開発時間・コスト増大の一因となっていたとのことであります。
　そこで，今回ＦＤＡはこの点についての透明化をはかるべく，史上初めて代用エンドポイントの一覧表を作成したとのことでありますが，この一報を目にしたときの素人博徒のわたしめの感想は「おそ！今頃？！」でございます。近時のbiologyの著しい発展に伴い，ようやく代用エンドポイントの価値も明確になってきたという側面もあるのでしょう。現在のＦＤＡ長官（Scott Gottlieb）になってからこの種の改革は積極的に行われています。有効な薬であれば承認されやすい体制に徐々になってきているようです。