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ｉＰＳで創薬、世界初の治験開始　京大、骨の希少難病で 09月06日 23:23京都新聞

筋肉の中に骨ができる希少難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の治療薬候補を使った治験が７日、京都大で始まる。今後、参加する患者の登録を順次行っていく。
　ＦＯＰ患者は全国に約８０人いるとされるが、有効な治療法はない。京都大の研究チームは、患者から作ったｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使った実験を通して、免疫抑制剤の「ラパマイシン」が有効という結果を８月に発表。治験を実施する方針を示していた。ｉＰＳ細胞を使った創薬としては世界初めてとみられる。
治験は６歳以上６０歳未満が対象で、京都大以外でも実施して計２０人となる予定という。「ラパマイシン」と偽薬のいずれかを約６カ月投与し、日常生活に必要な身体機能について評価。安全性と有効性を確認する。