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こんにちは

FDAは、GNIが米国で行うF351の臨床試験の為に？良いタイミングでNASH治療薬の開発指針を発表してくれました。
この中で「肝線維化を伴うNASHの組織学的診断を受けた患者を登録すべき」とあります。
GNIは中国でF351の臨床試験で肝臓の組織学的検査を行っているので、この辺のノウハウが米国でも活かされると思います

がんばれ　ジーエヌアイ　！

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FDAは肝硬変を伴わないNASHの肝線維化を治療するための薬物開発に関するガイダンスを発表　12月3日

"現在NASHの治療薬は承認されていない。FDAはNASHの罹患率が高いこと、関連する罹患率、末期肝疾患の負担が増大し、臓器移植のための肝臓の利用可能性が限られていることを考えると、NASHおよびNAFLDの進行を遅らせ停止させ満たされていない医学的ニーズに対処する」とFDAは書く

しかしFDAはNASHを治療するための薬物開発に挑戦する知識のギャップがあることを認めている。
1つの特定の課題は、非アルコール性脂肪肝（NAFL）を有するどの患者がNASHに進行するかを特定するための基準が現在ないということ

このためFDAは進行の危険性がある患者のサブセットを特定する方法が見つかるまで、肝線維症の非肝硬変NASH治療法の開発に焦点を当てるべきだと述べる

肝臓生検は現在のところ、病気を診断するための唯一の信頼できる方法であるため、FDAはNASHの診断・格付けのためのバイオマーカー開発・検証を奨励

ガイダンス
臨床開発ならびにNASHを治療するための薬物の承認を支持する試験設計およびエンドポイント選択に関する推奨を提供、、

第3相試験では、、入院時にNASHの組織学的診断を受けた患者を登録すべき、、

FDAはNASH第3相試験が疾患進行の遅延、停止または逆転および臨床転帰の改善を目的として、二重盲検およびプラセボ対照であるべきである、、

NASHの進行が遅く、肝硬変や生存への進行などの臨床的エンドポイントを評価する試験を実施するのに必要な時間のため、肝臓の組織学的改善をエンドポイントとして検討することを推奨、、

肝臓組織学に基づいて承認されたNASH治療について、、申請書に効果を確認するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験が実施されるべき、、