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    xgm***** 4月25日 02:12

    iPS活用し創薬、遺伝性の難聴に効果 慶応大で治験へ

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    ttps://www.asahi.com/articles/ASL4K6VHHL4KULBJ01K.html


    iPS創薬で遺伝性の病気治療 慶大が治験へ

    慶応大学の研究チームは24日、進行性の難聴を引き起こす遺伝性の病気の治療薬候補をiPS細胞を使い発見し、実際に患者に投与する臨床試験(治験)を近く始めると発表した。iPS細胞を使った創薬の治験は、昨年に京都大学が骨の難病患者を対象に始めたのに続いて国内2例目。動物実験を経ないで治験に進むのは、iPS創薬では国内初の事例になる。

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    ttps://www.nikkei.com/article/DGXMZO29783930U8A420C1CR8000/

  • 線維芽細胞使用の椎間板再生試験を拡大=米SpinalCyte〔BW〕

    【ビジネスワイヤ】椎間板再生技術の米SpinalCyteは、同社のヒト皮膚線維芽細胞「CybroCell」で変形性椎間板疾患を治療する臨床試験の拡大を米食品医薬品局(FDA)に申請したと発表した。前臨床試験では同治療で椎間板髄核の再生が確認されている。これまでのヒト臨床試験でも、同治療を受けた患者の50パーセント以上から改善が報告された。

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    ttps://www.jiji.com/jc/article?k=2018042400437&g=int

  • 千葉大学病院が世界に先駆けてギラン・バレー症候群に対する
    医師主導治験の結果を発表

    [国立大学法人千葉大学]
    - 25年ぶりに新規治療の可能性を示唆 -

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    ttps://www.jiji.com/jc/article?k=000000276.000015177&g=prt

  • ヒトの中枢神経系およびニューロンにおけるTauの代謝の機構

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    ttp://first.lifesciencedb.jp/archives/18134

  • ノバルティス CAR-T細胞療法を日本で申請―次世代のがん治療 申請は国内初

    ノバルティスファーマは4月23日、次世代のがん治療薬として注目されるCAR-T細胞療法「CTL019」(一般名・tisasgenlecleucel、海外製品名・Kymriah)を日本で申請したと発表した。CAR-T細胞療法の申請は日本では初めて。

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    ttps://answers.ten-navi.com/pharmanews/14154/

  • 非環式レチノイドによるMYCN陽性肝がん幹細胞の排除
    -肝がんの再発予防薬剤の反応性予測・予後予測バイオマーカーの開発に期待-

    理化学研究所(理研)生命医科学研究センター肝がん予防研究ユニットの小嶋聡一ユニットリーダー、秦咸陽研究員らの共同研究グループ※は、肝がん治療後の再発を予防する世界初の薬として治験が進められている「非環式レチノイド[1](一般名:ペレチノイン)」が、がん遺伝子「MYCN[2]」を発現する肝がん幹細胞[3]を選択的に排除していることを突き止め、MYCNが肝がん再発に対する創薬標的であることを明らかにしました。

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    ttp://www.riken.jp/pr/press/2018/20180424_1/

  • iPSから作った心筋を注入、心臓病治療…慶大チームが臨床計画

     iPS細胞(人工多能性幹細胞)から心臓の筋肉(心筋)の細胞を作って移植し、重い心臓病を治療する臨床研究の計画を、慶応大チームが進めている。

     心筋細胞の小さな塊を心臓の壁に注射針で注入する手法で、学内の有識者委員会に審査を申請した。

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    ttps://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20180423-OYTET50020/

  • 細胞が特徴維持する仕組みの一端発見 京大iPS研

    神経や肝臓などの細胞がそれぞれの特徴を維持する仕組みの一端を発見した、と京都大iPS細胞研究所の池田隆研究員らの研究グループが発表した。細胞が初期化するメカニズムや、細胞の不安定化がもたらす病気の解明につながる研究で、英科学誌ネイチャー・コミュニケーションズに掲載された。

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    ttp://www.kyoto-np.co.jp/environment/article/20180423000175

  • 開発中のDMD治療薬、医師主導早期探索的臨床試験結果が学術誌に掲載-NCNP

    ステロイド剤以外の選択肢となりうる核酸医薬品

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    ttp://www.qlifepro.com/news/20180423/dmd-treatment-under-development-dystrophin-expression-in-clinical-trials.html

  • 脳損傷ののちのリハビリテーションの効果を促進する新規の化合物の同定

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    ttp://first.lifesciencedb.jp/archives/18130

  • 生体に内在する新しいタイプの多能性幹細胞:Muse細胞

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    ttp://www.stemcells.med.tohoku.ac.jp/outline/index.html

  • 1から分かる細胞培養における培養環境

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    ttp://www.learningatthebench.com/cell-culture-environment.html

  • 前投稿の疑問にひなた亜夢さんから返信を頂きました(サンバイオ版)

    >>642
    久しぶりに興味深い投稿に出会いました。
    いやあ、xgmさんの視点に敬意を覚えました。

    あなたの問いに現時点で明確に答えを出せる人はいないと思います。

    あなたが提示した遺伝子治療臨床研究に関する指針は、現在の当該領域の進歩にかんがみて、今、見直しがされております。ちょうど1年前から。厚生科学審議会 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針の見直しに関する専門委員会」がその舞台です。下記のHPの「資料等」のところをクリックしますと、議論の内容が分かります。

    w
    ww.mhlw.go.jp/stf/shingi/shingi-kousei.html?tid=436127

    SB623を現行の規定に照らし合わせて考えますと、遺伝子治療等臨床研究の指針が適応されるかというと、ここには「遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与する遺伝子治療等臨床研究については、適用しない。」とあるので、遺伝子治療ではあるけれど”遺伝子治療ではない”ということになるようです。一方で、iPSをtransplantする治療は、遺伝子治療の対象とされています。

    何が何だかわかんないよ~。ですね。

    ところで、この専門委員会での意見もEMAやFDAとは若干異なった意見があるようです。FDAはSB623のような治療は遺伝子治療や再生療法とは切り離して、遺伝子導入細胞の治療薬としての独立したガイダンスを設ける方向にあるようです。と、いうもののFDA内でも異論はあるようですが。

    もう少し、見守ってみますか?

    日本の革新的治療、法の整備も遅れるな。がんばれ~。



    >>638
    それでは、現在の矛盾に満ちた当局の考え方に立って、一つの回答を作ってみます。

    SB623治療は遺伝子治療には該当しません。

    遺伝子治療には2つのカテゴリーがあります。

    一つは、患者さんの病気が何かの遺伝子の異常により引き起こされている場合です。この時、体外から(正常な)遺伝子を組み込んだベクターを患者さんの体内に導入し、病気に関わる患者さんの遺伝子の発現を抑制したり、あるいはその逆に欠損した情報の発現を補ったりして治療を行う方法です。SB623が現在対象としている患者さんは、脳塞栓や脳血栓症(脳梗塞)あるいは外傷患者です。これらの患者さんは遺伝子に異常があるわけではありません。標的遺伝子に働きかけることを企図した治療ではないので、遺伝子治療にはなりません。また、ex vivoで遺伝子の治療を行っているわけでもありません。

    もう一つは、遺伝子そのものを治療薬として用いる場合です。例を挙げればアンジェスのHGF遺伝子治療薬です。これは遺伝子をプラスミドに組み込み患者さんの体内に導入し、患者さんが必要とするたんぱく質等(growth factor等)を生体内に発現させて、病気の治療を行う方法です。SB623は特定の遺伝子を生体内に導入し、それがコードする蛋白等を発現させることを目的とした治療ではないので、遺伝子治療にはなりません。

    (ここで頭を切り替えてね)

    別の角度から説明しますと。上述したHGFですが、現在日本では2つの異なったHGF治療薬が存在します。一つはアンジェスのHGF遺伝子治療薬です。これは生体内でHGF蛋白が産生されます。

    もうひとつはクリングルファーマが行っているもので、これは遺伝子工学(組み換え)を駆使して、遺伝子操作を行った細胞からHGF蛋白を大量に生産させて、生体外より生体内へHGF蛋白を投与するものです。

    似て非なるものですが、後者は遺伝子治療ではありません。SB623は遺伝子工学の技術を用いて作成した細胞を移植するわけですから、後者に近いかも?

    なお、前者も後者も再生療法になると思います。

    ⇔ じゃあ、iPSは?スキッピング効果を狙った核酸医薬品は?
    答えられないから、逃げようね~。厚労省さん整理してね~。

  • サンバイオ、慢性期外傷性脳損傷に対する他家MSCは来期に承認申請へ
    他家MSCの商業生産は日立化成が担当
    (2018.03.14 )高橋厚妃 日経バイオテクオンライン

     サンバイオは2018年3月13日、2018年1月期決算説明会を開催。開発が先行する他家細胞医薬SB623について、同社の森敬太社長は、慢性期外傷性脳損傷を適応疾患として、2020年1月期中に早期承認制度を利用して承認申請を目指す考えを示した。同社の開発するパイプラインの中で最も早く承認申請する見込み。

     SB623は、健常者から採取・単離し、接着培養で増殖した間葉系幹細胞(MSC)に、プラスミドベクターを用いてNotch遺伝子の細胞内ドメインを一過性に発現させた他家MSCの細胞医薬だ。現在同社は、慢性期外傷性脳損傷を対象に、米国と国内でのグローバル試験としてフェーズIIを実施している。予定していた52例の被験者の組み入れは完了している。組み入れ完了から6カ月の経過観察期間を経て安全性を確認でき有効性が推定されれば、国内では、条件及び期限付き承認制度を利用し、2020年1月期中の承認申請を目指す。

     フェーズIIで良い結果が得られれば、米国では、フェーズIIIを実施する予定。「ただし、米国でも、国内の条件及び期限付き承認と同様の制度が出てきたので、状況を見ながら申請までの時間を短縮できる可能性も追求していく」と森社長は説明した。

     また、慢性期脳梗塞を対象疾患とした米国とカナダでのフェーズIIbは、大日本住友製薬と共同開発を実施している。2017年12月に被験者163例の患者の組み入れが完了した段階。12カ月の経過観察期間を経て、2020年1月期前半に結果を発表する予定だ。

     慢性期脳梗塞を対象疾患とした国内での開発については、2018年2月、開発権と販売権が帝人から返還された。今後、サンバイオが自社で開発を行う。「日本での開発デザインについては、戦略に関わるので詳細は話せないが、国内での申請時に米国のデータが利用できるのでそれを考慮したい」と森社長はコメントした。

    SB623は、その他の対象疾患に対しても非臨床試験を実施している。例えば、ドライ型の加齢黄斑変性や網膜色素変性症、パーキンソン病、脊髄損傷だ。またSB623以外の細胞医薬も研究開発している。他家の細胞医薬のSB618は末梢神経障害を対象とした非臨床試験の段階、細胞医薬SB308は、筋ジストロフィーを対象とした研究を実施中だ。

     その中で同社は、パイプラインの拡大に向け、2018年1月、神経の新生を促進させる化合物altered generation of neuron(ALGERNON、アルジャーノン)について京都大学と共同研究契約を締結した。ALGERNONは、京都大大学院医学研究科形態形成機構学研究室萩原正敏教授が見いだしたもので、Dual-specificity tyrosine phosphorylation regulated kinase 1A(DYRK1A)の機能を抑制し、神経幹細胞を増加させる作用があるとされる。今後同社は、脳卒中モデル動物で同化合物の薬効を評価する。

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    ttps://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/news/p1/18/03/13/03984/

    これによるとSB623は、他家のMSCによる再生医療には違いないが、同時にプラスミドベクターを利用した
    遺伝子治療になる筈だが、
    なぜ、遺伝子治療とは言わないのだろうか?
    それとも遺伝子治療では無いというのだろうか?

  • 胎児期に脳ができる仕組みに新たな発見

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    ttp://www.igakuken.or.jp/topics/2018/0419.html

  • リボミック

    【PDF】国立研究開発法人日本医療研究開発機構による
    難治性疾患実用化研究事業の
    平成30年度委託研究開発契約書締結に関するお知らせ

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    ttp://v4.eir-parts.net/v4Contents/View.aspx?cat=tdnet&sid=1573792

  • 幹細胞治療は、視力低下に悩む人々の「救世主」になるか

    高齢者の視力を奪うことで知られる目の病気「黄斑変性」。これまで視力低下を止めることは不可能だと考えられてきたが、幹細胞治療の効果が臨床試験で確認され始めている。不適切な幹細胞治療も増えているなか、この治療法は無事に実用化までたどり着けるのか。

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    ttps://wired.jp/2018/04/19/stem-cells-vision-loss/

  • オルガネラ(細胞小器官)間相互作用の可視化に成功~

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    ttp://www.kyoto-su.ac.jp/news/20180419_345_release_ka01.html

  • 企業調査レポート(FISCO) ラクオリア創薬

    h ttp://www.raqualia.co.jp/rq-cms/wp-content/uploads/raqualia20180416.pdf

  • 細胞から生まれた「ミニ大脳」が、自ら血液をつくれるまでに進化した

    ヒトの細胞を試験管内で成長させてつくるミニ臓器のうち、脳を模したミニ大脳が驚くべきスピードで進化している。最新の研究では、ついに自ら血管と血液をつくり出せることが明らかになった。脳卒中患者の完治などへの応用が期待される一方、倫理上の問題をいまから社会全体で考えるべきだという指摘がされている

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    ttps://wired.jp/2018/04/17/mini-brains/

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