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深層断面／再生医療関連２法、きょう施行−薬事審査に新たな道筋
日刊工業新聞 2014/11/25

再生医療をめぐる制度改革が、いよいよ実施の時期を迎える。２０１３年に成立した再生医療新法（再生医療等安全性確保法）と改正薬事法（医薬品医療機器等法）の２法が、２５日に施行。法律施行という国の明確な意思を通し、産業化の扉が開かれる。化学合成による医薬品でも、工業製品である医療機器でもない、新たな薬事審査対象としての再生医療製品が誕生。審査にも新たな道筋が創設される。国内外で関心の高い改革だが、そもそも２法はどんな改革を実現するのだろうか。（米今真一郎）

【「ここまで来た」】

「まさにこれから再生医療が大きな役割を果たしていくのは間違いない」。制度改革を中央省庁と進めてきた「再生医療を推進する議員の会」会長の河村建夫衆議院議員（当時）は、２法の施行を前にした１１月上旬の第２０回総会で感慨を深くした。「当初は省庁横断なんて夢のまた夢だと思っていた」（同会参議院議員）という同会の議論は、足かけ２年半に及んだ。２法の策定に深く関わった経済産業省も「２法が施行される２５日は、歴史的な日になる」（生物化学産業課）と喜びを隠さない。永田町と霞が関は、これまでの改革に「ここまで来たか」（河村会長）とのムードに覆われている。

【米から国内回帰】

「２法の成立から１年経つというのに、相変わらず日本は注目の的」。再生細胞医薬品を開発するベンチャー、サンバイオ（東京都中央区）の森敬太社長は、今月、米国サンフランシスコ（カリフォルニア州）で開かれた「ワールド・アライアンス・フォーラム」での熱気に驚いた。サンフランシスコは、米国西海岸の中でもサンディエゴと並ぶバイオテクノロジーの集積地。日本からも多くの再生医療の重鎮が参加したこの講演で、現地では「『日本がすごい状況になっているので、米国も日本を見習え』という雰囲気になっていた」（森社長）という。サンバイオは、日本の制度改革を見て本社を米国から日本に移した企業でもある。１０月にサンディエゴを訪れた経産省官僚も「『日本はこんなに進んでいるのに、ＦＤＡ（米国食品医薬品局）は何をやっているんだ』という感じで、（日本の遅れが指摘される）いつもとは全く逆」と苦笑する。

【早期に仮承認】

特に注目されているのが、改正薬事法による「条件及び期限付き承認制度」だ。再生医療製品に対し、安全性が確認され、有効性が推定された段階で仮の承認「条件及び期限付き承認」を与えるこの制度では、従来の日本の薬事制度に比べ、格段に患者への提供と実用化が早くなる。

再生医療製品は、細胞を使うために、品質を完全に均一にすることが難しい。これが従来の薬事法では本質的に審査や規制が困難になる要因だった。従来の薬事法で唯一承認を得た企業であるジャパン・ティッシュ・エンジニアリングの重症熱傷用の人工表皮は開発から販売まで約１０年、人工軟骨は約１３年かかっている。しかも重症熱傷の定義が厳しく、患者の表皮を採取して培養している間に３、４割が死亡してしまうほど重症の患者にしか使えない承認となった。

新制度を見据え、すでにＪＣＲファーマは急性移植片対宿主病（ＧＶＨＤ）向けの同種間葉系幹細胞、テルモは虚血性心疾患向けの自己骨格筋芽細胞由来細胞シートを承認申請した。今後、多くの企業が再生医療製品を申請することは間違いない。

産業化“足かせ”外れる
■保険も「満額回答」

製品を早期に実用化、事業化できる同承認制度に対し、最後まで残っていた懸案が、「仮」とはいえ承認を与えられた再生医療製品が、保険収載され、公的保険の対象になるかどうかだった。「『承認するけど保険はまだね』が標準としてできあがってしまうと死活問題になってしまう」（小沢洋介ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング社長）と危惧されていた。保険収載されなければ、患者負担が高止まりし、市場が広がらず、産業化は絵に描いた餅になりかねないためだ。

この点にも進展があった。中央社会保険医療協議会（中医協、厚生労働相の諮問機関）は、１１月の総会で「薬事法改正後に承認（条件・期限付承認を含む）された再生医療等製品については、保険適用の希望のあった個別の製品の特性を踏まえ、医薬品の例により対応するか、医療機器の例により対応するかを、薬事承認の結果を踏まえて判断」とした。

これを踏まえ、産業化を目指す経産省は「保険も満額回答だ」（生物化学産業課）と受け止めた。「条件・期限付承認は与えるが、保険対象にしない」をゼロ回答、「条件・期限付承認を与えた中でも保険対象とするものとしないものができる」の中間回答を含めた三つが想定されていた中で、最も良い回答と受け止められている。

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