サンバイオ(株)【4592】の掲示板 2018/06/27〜2018/07/03

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外傷性脳損傷薬の条件付き販売の承認について

1.活用の条件
再生医療安全性確保法及び改正薬事法による条件付き販売の承認申請は、
「対象薬の安全性が確認され、且つ有効性が推定されること」が条件である。

2. SB623の安全性について、
被験者61名全員について、施術後の初期段階において副作用などの有害事象は確認されず、
外部安全性データモニタリング委員会による試験継続に係る審査を通過した。
通常の薬の治験は、長期間継続して投与するが、SB623は、細胞を脳に一回注入するだけである。
副作用などの重大な有害事象があるとすれば、ほぼ注入後の初期段階に限られると考えられるが、
モニタリング委員会によって有害事象が認められかったことが確認され、
以降の有害事象発生の確率は低いと考えられる。
なお、注入したSB623は数週間で消え、ガン化するリスクがないとされる。
安全性についての試験結果は、最終審査のでも問題なく通過しそうである。

3. SB623の有効性について
有効性については、脳梗塞フェーズ2aにおいて16名の被験者において、
治療の3ヶ月以内に実に患者の72％が臨床的に意味のある回復を達成した。
なお、ソニアさんなど複数の被験者は劇的な効果を示し関係者を驚かせた。
また、TB1と推測されるカワカミさんについても衝撃であった。
これらのことから、SB623の有効性は、被験者数を増やした二重盲検においても、
一定以上の臨床的に意味のある数値の達成が十分期待できる。

4.結論
SB623は、実施中のフェーズ2治験において「安全性が確認され、有効性が推定される」
ことが予想されることから、条件・期限付き承認制度の活用確率は、極めて高いと考えられる。