ここから本文です

投稿コメント一覧 (4570コメント)

  • >>No. 246

    その重症虚血肢・Ⅲ度、Ⅳ度の対象疾患から、
     さらに重症化を防ぐ予防的投与によって、病める患者さんに一日も早くお届けを
     しましょう! というのがこの度要件緩和なのです。
     そしてこのことを、海外・米国にも同様に企図しいる、政府一体となっての取り組みなのです。

  • >>No. 124

    見解の相違ですね、
     >・・・時間を要する場合がある。  だからこそ、この7年間の猶予期間にて、規制緩和された患者に対する
     対象疾患への臨床結果報告が可能ともなります。

     そして、遺伝子治療研究の対象に対する要件が次の全ての要件に適合するものに限る、という
     つまり、遺伝子治療の対象は他に選択肢がない重篤な疾患に限られていました。
      第1 詳細・割愛
         ↓
      第2 旧指針からの主な変更点  平成27年8月12日科発0812第1号
      1 遺伝子治療の定義及び適用に関する事項(第二、第三関係)指針における「遺伝子治療等」の定義を、「疾病の治療や予防を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞内を人の体内に投入すること」とし、疾病の治療に加えて、予防を目的とした行為を含めることとした。また、これに伴い、指針では、「遺伝子治療」ではなく、「遺伝子治療等」と表記することとした。
      2 研究対象要件に関する事項(第四関係)旧指針において遺伝子治療臨床研究の対象の要件として規定されていた「重篤な遺伝性疾患、がん、後天性免疫不全症候群その他の生命を脅かす疾患又は身体の機能の著しく損なう疾患」を削除し、研究対象要件を緩和することとした。

     ★明白に予防を目的とした行為を含める、とした。しかも重篤な遺伝性疾患の項は削除に。
      わざわざ、指針変更を行った。この当局・関係者の意図するものは、何であるかを考察することは大いに価値あることではないでしょうか。
      物事の流れは、新たな、今までにない治療選択肢をより早くです。
      当事者である森下教授の3/29総会での発言内容、 来年のこの会において薬価や適用拡大のお話が出来るのを楽しみとの、メッセージが示唆しています。 ・・・わたしはこれを信じていますよ。

  • マゼンダさんへ、NO837に対する返信、
     忌避されましたので、単刀直入。

     予防的投与は、絶対ムリムリ?   私は可能と。

     遺伝子治療の対象疾患の規制緩和   平成27年8月12科発0812号第1号
        予防を目的とした行為を含めることとした。
     
     コラテジェン 従来は重症虚血肢のみ、→これが早い段階のクラスⅡ度、1度にも。
            事由 重症化を防ぐための予防的投与
     展開
    1今回の申請 承認 有効性の推定と安全性の確認  大手を振ってパス

    2承認後の市販と臨床試験    本承認に向けて
    3治験デザイン PMDAとの綿密な打ち合わせのもとでの新たな臨床取り組みの決定
            重症虚血肢分類+早い段階での臨床デザイン。
    4「再生医療等製品」による制度取り組みだからこそ可能とも
      つまり実用化をはかりながら、効果と安全性を7年間の長き猶予期間(これはとっても長き時間です、研究にとっても貴重な時間としムダにできません、進化を目指した臨床であることも期待されているはずです。特に、病める患者さんの為にも)。
      この間で予防的臨床の組み込みデザインこそが一番求められた臨床マップとなることでしょう。
      観察期間4~6ケ月を勘案しても、コラテジェンを使用した患者さんの追跡フオローは十分データとしても提示可能です。
      そしてこれが本承認に値しない製品となるとすれば、これはなにおか言わんでしょう。ある意味遺伝子医薬の裏切りとなりますね。
      少なくとも、これまでのデータでも、HGFプラスミドを投与したCLI患者は切断率・死亡率ともに低い、という証左もアンジェスでは持っています。

     以上、私見です。

  • >>No. 2

    本件について、
      先進医療技術名:HGF遺伝子による血管新生遺伝子治療
          日付:平成26年7月25日  所属:大阪大学医学部付属病院
                            老年・高血圧内科
                         氏名:楽木 宏美
     4/40ページ にて

    1 目標症例数の妥当性について
      回答の一部、原文です。
       ・・・・    ・・・・    ・・・・
     このような状況の中、平成25年11月27日付けで、「薬事法等の一部を改正する法律」が公布され、1年以内に施行される状況となりました。当該法改正には、「再生医療等製品」の項目が新しく設定され、「条件及び期限付き承認制度」も定められ、有効性が推定され、安全性が確認されれば、条件及び期限付きで特別に早期に承認される仕組みが導入されました。遺伝子治療薬も、再生医療等製品として位置づけされています。
     大阪大学医学部付属病院老年・高血圧内科では、内科的治療に抵抗性で、外科的治療の適用が困難な安静時疼痛や潰瘍を伴う閉塞性動脈硬化症やビユルー病患者に対するAMG0001の症状改善効果が認められていることに着目し、新しく制度化された「再生医療等製品」の枠組や「条件及び期限付き承認制度」を活用した開発促進について、規制当局との相談を重ねた結果、先進医療制度を活用し、当該新制度を適用することが望ましいとの見解をいただきました。
     アンジェスMG社では、国内開発に消極的でしたので、このような開発の可能性を打診したところ、AMG0001の提供及び開発情報の提供等に了承いただきました。アンジェスMGでは、本遺伝子治療臨床研究が先進医療として実施され、当該成果を活用して承認申請が可能となった場合に、国内開発の再開を検討することになっています。
     また、「条件及び期限付承認制度」での承認となった場合は、PMDAの求める追加の臨床試験は、市販後の定められた期限内にアンジェスMG社により実施されることになります。

  • さらにこのアホチン、とののしりたくなるぐらい、ポイントを掴めていません!
    >海外治験を優先したいということで国内治験は行わず医師主導研究ということで許可されたのに、結果的に海外治験も行わずに申請するのはおかしいとか
     肝心のポイントがズレまくっています。
    ・医師主導型臨床試験6症例についてはアンジェスは最初から関わっていません。この臨床試験は申請病院たる阪大病院が、改正薬事(2014年)において先進医療Bを通じて条件及び期限付き承認制度を活用しての早期承認を目指しての臨床試験です。アンジェスはですから、コラテの薬剤の無料提供、そしてコラテに関する過去におけるデータの提供を行う、ですからこの間におけるコーディネーター等のお役目も逆に禁じられていた位です。
     ただし、承認許可を受けた以降の取り組みは、一斉アンジェスが、提携会社の田辺三菱製薬とともに責任を持って対処することとなっています。これ以降は阪大は直接的に表に責任者的立場になりませんよ、ということです。
    >国内治験も行わず申請するのはおかしい、
    ・つまり明白な分業?です。治験の全ては申請病院たる阪大で責任を負ってやりました。
     申請と申請以降の業務は、アンジェスにてすべてを移管しますよ、ということです。

  • わたしは今家に帰り就いた。七日か七日のお寺さんのおつとめを頂いて(愛するかあちゃんの母)。
    >私は8施設で6例、
     まずこれから違う。医師主導型臨床研究は、主軸の申請病院たる阪大附属病院を含めての6施設、
     つまりこの医師主導型臨床研究は、阪大そのものが、第Ⅲ相臨床研究・40症例の更なる追跡フオローを行った。
    それは、これだけキッチリと有意差を明示できたのに、症例不足として、分かり易く言えばケッチンを食った。
    正直、阪大の研究グループとしては、面白くない。この中での長期(3年間)のフオローを行った結果も提示できた。
    この結果は後程ゆっくり報告しましょう。
     この6施設、これはPMDAからの認可を受けた、申請病院たる阪大を除いての5施設(協力医療機関)つまり徳島大、愛媛大、佐賀大、神戸大、新潟大である。
    >一人の患者が集まらなかった、  ・・・いかにもとげとげどしいですね。じゃあ、唯一症例報告が出来なかった新潟大のリストされた研究責任者(名前も分かっていますよ)をあたかも〇〇呼ばまりするのですか。決してそうではありません。被験者たる15項目に抵触しない方が与えられた期間に遭遇しないだけの話です。
     ことほど左様にすべてきっちりと説明できる案件ですよ、
     いい加減にミスリードを平気で言うではありません。

  • そして、このことは(規制緩和)コラテジェンにとって(重症化を防ぐ予防的投与)
        画期的な展開が期待されるのです
       
     従来、重症虚血肢(Ⅲ度、Ⅳ度)のみが対象疾患であったものが
        中度、軽度においても対象が可能となったこです。
     
     つまり、比較的治療のハードルが低く、対象となる患者数が多くなります。

     これは当局の意向でもあります。

     言うまでもなく、これはアンジェスにとっては極めて大きな追い風を意味します。

     これは、何よりも重症化を防ぐ患者さんにとっても、大変な朗報になります。
                      ↓
                
     このことを示唆する典型的なフオローとして、
      12月10日説明会 山田社長、そして森下教授同席のもとでの質疑応答

    Q1:申請後の販売はいつ頃か?販売額は? 田辺三菱製薬との契約関係は?
    A1:間違いなく申請する。時間の問題だけ。販売額は薬価に依存する。連日の規制当局と話し合いの最中に、薬価の話をすることは当局を刺激するため避けたい。参考として、米国、ヨーロッパの薬価(米国IMS、フランス、サノフイ)等を参考にすると、約2万~3万ドルである。条件・期限付き承認から本申請までの7年間、多くの患者に投与されるので相当な利益は得る。5千人から2万人の幅で考えて、数百億円の規模になる。・・・・。

     これから見ても、
     ・多くの患者に投与される   重症患者だけでは多くの患者は確保できない。予防的投与を示唆している
     ・相当な利益を得る
     ・数百億円の規模になる    金額も百億円台での言及に ・期間7年間

     ★少なくとも当該山田社長・森下教授同席のもとでの極めて責任ある会社説明会

  • RXV00000の典型的なミスリードの一つ、
     寄稿NO1636 5月29日  原文をそのまま

    コラテには高いハードルです 軽度の人や予防的投与も禁止が要求されています
     法律をもって導入する場合には、以下の内容を含むものとすること。
    (1)対象品目の適応疾患は、生命に重大な影響がある疾患(致死的な疾患)及び病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患に限ること。
    (2)対象品目に予防薬を含めないこと。
    (3)承認条件は、検証的臨床試験の実施による有効性及び安全性の証明を必須とすること。
                     ↓
                     ↓

    確かに、これまで遺伝子治療の対象は他に選択肢がない重篤な疾患に限られていました。予防的投与もダメでした。

     しかし、この旧指針からの主な変更点 平成27年8月12日科発0812号
    (1)遺伝子治療の定義及び適用範囲に関する事項(第二、第三関係)指針における「遺伝子治療等」の定義を、「疾病の治療や予防を目的とした遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること」とし、疾病の治療に加えて、予防を目的とした行為を含めることとした。また、これに伴い、指針では、「遺伝子治療」ではなく、「遺伝子治療等」と表記することとした。
    (2)研究対象要件に関する事項(第四関係)旧指針において遺伝子治療臨床研究の対象の要件として規定されていた「重篤な遺伝子性疾患、がん、後天性免疫不全症候群その他の生命を脅かす疾患又は身体の機能の著しく損なう疾患」を削除し、研究対象要件を緩和することとした。

                    ↓
     この指針変更 → 要件緩和 → この規制緩和によって、予防的投与も大手を振って認められたのです。
     コラテジェンにおいてもこのことの意義は極めて高いことを意味します。

          ご理解いただいたでしょうか!

  • まさに、立派な証左です。
     じゃあ、フイスコに抗議してみたら、かれらは、かれらなりの情報で伝えているはず。

     へそまがり?ですね。

  • 「医療系ベンチャーの振興の方策」をきっちりと勉強したら?
     いつもネガティブで参考にもならない言質、みなさんからも嫌われ人物。

     実質的には、
    〇 ベンチャー企業は、国等から資金面での補助を受けて開発を行うことが多いが、・・・
    〇 医薬品開発に係る企業向けの交付金の中には、開発が成功した後に、企業に対して得られた売上高に応じた納付金を求めるものがある、

     現場ベースでは、トコトン押し進められている、  ・・・・もうこれは出世払い!の勢い。


     アンジェスによる海外開発だって、視野に入っているともね。

  • 笑っちゃいますし、あなたのは失笑、失笑です。
     お国がわざわわざ、支援銘柄の一つとして、旗印に掲げているんですよ。国の本気度は高いですよ。

          <  アンジェス 遺伝子医薬に特化した開発  >

     最初に承認されるであろう、コラテジェンは、国内承認を受けて直ちに米国上市に向けて、国内での第Ⅲ相成功症例等の参考データをも引っ提げて、あの著名なスタンフオード大学(SLDDDRS)との協業開発・もうすでに念入りの開発戦略は行われている、しかも小規模で短期間での対応、プラセボなしです。一説にはバイオバイパスとも、
    このスタンフフォード大学の関与は極めて高いのです。

  • まだその程度のよもや話ぐらいならね、
     いいかい、承認申請の遅れには、いろいろ言われているが、1/11阪大附属病院のお詫び状提出、これまでの経緯の中で、やっておかないといけなかった延期申請届(認められていた事項での)がされていなっかったことでの指摘、この詫び状提出で、PMDA側は、素早く対応いただき、1/22の実働数日の間で申請のために数回の会をもらって、見事1/22に承認申請となった。
     その時点でのおかあちゃんとの会話、100人中、100人がそれを手放すわけないよ。それも。一日限り、
     このあたりからの想像できない株の世界の動き、誰しもが正解を持っているものはいない。一般人では。

     でも、うちのかあちゃんは、確かにわしよりもいい頭しているよ!  羨ましい?かい。

     とにかく、かあちゃんが頭いいとホント、男はありがたいよ、とにかく何事につけて、彼女に聞けばよい!

     う~んわかった、わかったであとについていけばいいからね。

     で、今、随分下がっているんだね、と笑っているよ、お父さん、三共の株も随分あがってきたね、
     わたし、そうだね、   でもこれからびっくりすることが次々と出て来るからね。

     おいおい、今週の女性自身、買ってきて、高血圧ワクチンの凄い話が載ってるんだって。

     こりゃあ、いいんじゃない?ですか?感心しきり、実用化も先の話でもなさそう、なんかポスト、読売、日経とか話題になっているのね?と  なんだかんだと、このわっきちの生きている目をみて、納得の目くばせですね。

  • 今、朝っぱちから、私の名前まで引用して、
     ムチ丸出しのアホを、よくも毒々しくも、 余計なお世話、・・・あんたなんか引っ込んでいなさい!

     我々善良なるホルダーは、・・・今や、長年のアンジェスの起業理念の結実、十数年間の長いみちのりと幾多の困難を克服しての大願成就、その最初の一歩を踏み出す時にある。
     まさに期待感・満ち溢れる希望の具現、アンジェスと関わってかってない最高の瞬間にある。
     
     ・・・え、それが、てめ~さんのようなくだらんやからに、ほれ、下がったの、旬過ぎの魚?、
     ちゃんちゃらおかしい、  ・・・もう少し、恥ずかしくない見識でものを言うもんです。
      
     株の世界は、株の世界のお任せするが、あんたさんのような一過性のぽっと出に、この意義ある掲示板を汚されたくないね。

  • ごめんなさいね、真剣に、真摯に考えれば考えるほど、貴殿のご意見通リで、まさに理解に苦しむところですね。

    一方、「医療系ベンンチャーの振興のための方策」にて、
     〇ベンチャー企業は、国等から資金面での補助を受けて開発を行うことが多いが、・・・・
      研究開発費の査定において、企業が国等から受けた交付金の額は、・・・
     〇医薬品開発に係る企業向けの交付金の中には、開発が成功した後に、企業に対して得られた売上高に応じた納付金を求めるものがある。

     〇このような中、医療系ベンチャーについては、新薬開発に係る実績・今後の取り組みが限られている一方で、
      革新的新薬創出の重要な役割を果たすことが期待されており、企業指標にかかわらず評価することとする。。。

       上記のようなお国としてのサポート体制も我々は、ネガティブの中でのアンジェスの存在実態も知り得ておくことも、・・・・実際は頭の痛いお話ですがね。

  • ありがとう!ございました。真摯なそのままのお言葉を頂戴いたしました。
     わたしは、貴殿のこのお言葉の全てを永久保存にさせていただきます。
     謹言をひとつ一つ含蓄のある姿勢で、語らいましょう。もちろん、第三者さんからの積極的な進言・参加もお待ちしています。
     ですが、もう一杯(酎)入っていますので、私見はもうしばらくお待ち願いたく存じます。かってを言ってごめんなさい。

  • 簡単なことではないですか、
     丁寧にていねいに、申請・受理されたのですから、それだけでも大変貴重なことで大安心、これからは承認をいただくことにほんのしばらく、お待ちになってください。半年ぐらいの辛抱です。なにしろ、いいですか、日本で初めての遺伝子治療薬ですので、お国を挙げてのお役所さん仕事、慎重に、そして胸を張って、革新的医薬品を世界に展開したいと張り切っていますよ。承認そしてお薬の値段が決まれば、市販品として安全性と効果を確かめながら治験を行い、
    難病・希少疾患で今まで治療選択肢のない疾病の患者さんに実用化できるようになった、患者さんにとっても嬉しい制度での、最初の医薬品となります。ですから、自信を持って来年のこの頃は買った時の3~5倍だってあり得ますよ。
     ついでにここは好材料が次々あります。夢の薬 高血圧DNAワクチンも20年前半にも実用化のお話が沸騰しています。大いに楽しみにしておいてください。

  • 経産省が先頭に立って、
     ズバリ、大学発ベンチャーの創出と成長に向けて、
        ・・・・アンジェスにとってはこれ以上にない追い風! 

      単なる、一過性のものでないことである、真剣なる提言、
             ・・・この一つのこじあけこそが日本発の遺伝子治療薬誕生にあることは明白!

  • pppさんへ、昨日は、あの時点で、大分焼酎、もう口にしていたところです。
     もう少ししたら、はじめま~す。
     もうこの時点の上げ下げは、・・・みなさんの勝手におまかせしましょうよ、お好きなようにです。

     この数日前から、早朝ウオーキングに切り替え(ウオーキング+体操=約1時間ちょっと)、気持ちいいですよ。

     それにしても、朝も、夕方も、近郊の大運動公園ではお犬様の散歩連れが、その可愛いがりようは、”半端”ではありませんね。でもマナーとして必ずウンチの処理用のバッグをもってお伴しているのは、感心です。

     つらつら、お犬様用のDNAワクチンの発売、これってきっと売れますね。犬の死因の7割が慢性心不全、
     一度接種すれば 2~3年は効果持続する。ペット愛好家にとっては、すご~い引き合いになる。獣医さんも一生懸命広報する。飼い犬は一説には950万匹?とも。とりあえず2~3百万匹の接種×一回投与2万円としても、ロイヤルティはばっちしですね。  実現も今年戌年に間に合わない?のかな。桜井&山田では必ず出るお話。
     ・・・・とか笑いながら、ウオーキングを楽しんでいます。 ぼち、ぼち始めたくなってきましたが、ちょっと早いかな。     さあ、いよいよ、ひっくり返るような美酒(酎)にありつけますよ。乞うご期待です。

  • gooさんんへ、
     どんばい、ドンバイです。CIN治療ワクチン 164症例・今夏 臨床に入りますよね!
      これって、全世界的にも魅力ありで、ものすごく楽しみにしています。川名先生にガンバッテもらいましょう。

  • なんですか?
     めそめそしていて、口ほどでもないですね、もう少し、
       しゃきっと・・・来週を、そうすれば7月に入る!

本文はここまでです このページの先頭へ