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投稿コメント一覧 (213コメント)

  • 紹介した記事で狐先生は、
    100〜125億くらいかかる言うてますよ。
    自力なり導出なり、何らかの資金調達は必要と思ってます

  • この内容面白いよ!
    決算くん英訳宜しくw
    h
    ttps://multiplesclerosisnewstoday.com/2018/09/18/ibudilast-slows-brain-atrophy-progressive-ms-finding-remarkable/

  • >>No. 10017

    クマくん、話を混同して話さないこと。

    Accelerated approvalにおいては、ここ数ヶ月の話なので、既存薬がないって言うてるの。
    ただ、Phase3をすると貴方の言う通り比較されるかもしれない。
    まぁ私は作用機序が違うから同等の効果でも承認されると思っているが。

  • ちょっと間投稿できていませんでしたが、この前までの議論を整理。
    あくまで可能性です。

    多発性硬化症
    ①Accelerated approvalが認められた場合
     即、薬として承認される。
     Accelerated approvalはFast trackが認められている薬剤に適応されるもので、
     まだ認められていないサロゲートを用いて迅速承認される制度。
     Phase4(承認後の治験)として臨床エンドポイント(今回はEDSS)とサロゲートの相関関係を確認し、
     薬の効果があるか見る。

    ②Accelerated approvalが認められなかった場合
     通常のステップでEDSSをプライマリエンドポイントととし、
     Phase3が実行される。
     まぁ、FoxさんもPhase3と言っているので、Phase3が行われるのが普通。

    クマくんは過去の薬と比較してというが、SPMSには未だ承認された薬はないので、
    Accelerated approvalが認められてもおかしくない状況である。

    ALSは個人的な意見では、まだ効果が未確定なので、
    次の治験はあると思っています。

  • >>No. 9918

    せっかくリンク貼っているだから読んでよね。
    確かにEDSSなどの臨床的なエンドポイントが重要なのは間違いない。
    脳萎縮が抑制されてもEDSSが改善しないならサロゲートととして認められない。
    ここまでは合っている。

    けど、今回は、脳萎縮とEDSSが相関があることが認められつつあるから、
    重篤または命の危険性のある病気に関してはサロゲートが認められるよ。
    脳萎縮とEDSSの相関の妥当性に関しては上市後の治験で確認が許されることになっているよ。

  • >>No. 9904

    だから、再発寛解型ではなく、進行型への適応ね。
    まだPPMSに1つ、SPMSにはまだ薬できていないから。早く薬が欲しいんだよ。
    昨日リンク貼ったAccelerated approvalのところにも書いてあるけど、
    FDAはサロゲートを歓迎しているよ。
    重篤な病気である多発性硬化症だからサロゲートで認められる可能性があるんねんな。

  • >>No. 9880

    作用機序が違って、脳萎縮が抑えられることが
    メカニズム的に証明されつつあるから認められるよ。
    あんたと違って過去の延長線上で語っているのでなく、ルールを読み解いて提示している。

    サロゲートが認められるのは以下の状況で、多発性硬化症はSubpartHに属している。

    サロゲートエンドポイントは、医薬品の承認に使用することができます:
    - 十分に検証されている場合、
     またはsubpartHの状況下(21 CFR 314.500-560;深刻かつ生命を脅かす病気の「加速承認」; 1992)
     適切かつ十分に制御された試験が必要
     •臨床的利益を予測するために、疫学的、治療的、病態生理学的、またはその他の証拠に基づいて、
     合理的に可能性のある代理エンドポイントに対する実証された効果を要求する。
     •申請者は、デュー・ディリジェンスを用いて、代理人の臨床的利益を確認し説明するための適切かつ十分に管理された研究が必要(代理人と臨床的利益との関係について不確実性がある場合)

    出所<h
    ttps://www.fda.gov/downloads/Training/ClinicalInvestigatorTrainingCourse/UCM337268.pdf>

  • 2018/08/20 23:30

    accelerated approval(迅速承認) のページをよく読むと、
    Sprint MS Studyのサロゲートのエンドポイントでの早期承認の可能性あるかな。
    脳萎縮(サロゲート)とEDSS(臨床エンドポイント)の相関は、上市後に。

    h
    ttps://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405447.htm

    くまくん反論よろしくw

  • クリアしているとPrimaryになっているでは全然違うよ。

    あんたの論理でも少なくともSPMSは脳萎縮がサロゲートとして認められ、
    薬になる可能性があるってことになるよ。

    素人で単にネット調査してるだけだから、
    自分の考えが間違っている可能性があると思っているけど、
    間違っているならキッチリ正してくれたらいいのに。

  • Secondaryやろ。脳萎縮がPrimaryで認められた薬剤はないでしょ。
    両方クリアしているのは、脳萎縮とEDSSが相関しているから。

    MNOVもEDSSが大事でPhase3をするとは言っているのは知っている。
    けど、Foxさんたちは、サロゲートが必要だと考えていると思う。
    Ocrelizumabの治験はEDSSのP値出すためにどんだけ測定しているか知ってるの!?
    216週も測定してやっとP値が出ている。

    まぁ、知りたいのは、脳萎縮がPMSのサロゲートエンドポイントとして認められ、薬になるのか。
    自分が患者なら一刻も早く薬になって欲しいから、EDSSと脳萎縮が相関あるなら、
    脳萎縮をエンドポイントにして早く薬を認可してほしいと思うけどね。

  • 昨日のリンクの話。
    PPMSは脳萎縮と身体障害に相関があることが確認されています。

    以下、Google翻訳
    ベースラインの正常化された脳容積は、障害が悪化すると予測された:3ヶ月の確認された障害進行の危険性は、ベースライン値が高いものと低いものとで36%減少した(Coxのモデルハザード比0.64、P = 0.0339;ログランクテスト:P = 0.0297 )。 さらに、検討中の脳容積の喪失は、障害の悪化(P = 0.012)と有意に関連し、新たな病変または再発の有無にかかわらず明らかであった。 脳容積損失は、ベースラインT2病変容積に有意に依存した(P <0.0001)。 ベースラインのT2病変体積は、ベースライン時の低炎症活性(患者の13%がガドリニウム増強病変を有していた)および試験中(平均0.5 new /拡大T2病変および172 mm3 T2病変体積増加)であったにもかかわらず、 )。 ベースライン時の脳の標準化脳体積の低下は、ベースラインT2容積および高齢(P <0.0001)の上昇と相関した。

  • >>No. 9690

    新薬の承認というより、脳萎縮がサロゲートとして認められるかの話ね。
    この話はSPMSに絞るなんて考えていないよ。
    SPMSに絞るのはBTを申請するためだけの話。

    ここ最近は、脳萎縮がEDSSと相関があることが認められてきたから、
    脳萎縮を測定している治験が増えているよね。
    Ocrelizumab、Siponimod、Fingomolidなどは、EDSSと共に測定。
    EDSSは主観的でばらつきが大きく、身体障害が進行するまで時間がかかるので、
    脳萎縮のような客観的で定量的に測れる指標が思っている証左。
    だからSPRINT-MSでも脳萎縮はPが出て、EDSSではPがでない。

    個人的にはそろそろ脳萎縮が認められてもいいと思う~
    素人だからよくわかんないけどww

  • >>No. 9684

    別にMNOVの都合で承認されるとは思っていないよ。

    進行性の薬が出来なかった歴史があり、Key Opinion Leaderを捕まえているので、
    いつサロゲートとして認められても、おかしくないってことになるね。

    まぁPhase3が始まるまでに認められなくても、
    Phase3終わるまでに認められたら御の字じゃないかな。
    少しでも薬になる日が速くなればいい。それだけ。

  • >新薬が認可されんのは直近認可の化合物同等それ以上だって何回も言ってんだろ!
    一般的には薬が認可される時はこれでいいんだろうけど、
    新たにサロゲートエンドポイントが認められたらどうなるんだろうという疑問があるねんな〜
    あんたの説明だけだと、新たなサロゲートが認められないってことだけど、
    そんなことはないよね。

    EDSSが一番重要、臨床的なエンドポイントが一番重要というのはQOLに関わることだからわかる。
    けど、EDSSは結果が出るまでに時間がかかり過ぎり、薬の開発期間が長くなることは、患者にとって良くないこと。
    だからサロゲートが必要で脳萎縮がサロゲートとして認めるのかなと。

    調査するとEDSSと脳萎縮はかなり相関があるという結果も出てきているので、
    いつ認められてもおかしくない。
    サロゲートとして認められる条件を教えてほしい。
    h
    ttps://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/acn3.534

  • くまくん!
    脳萎縮がPMSのPhase3のエンドポイントに認められるのは、いつ頃??

  • SPMSの治療薬ないからBTになっても良いと思うけど。
    OcrelizumabはPPMSね。くまくん!

  • 来ると思っていたよ。くま君w

  • MSではBTになると思うねんけどな〜

    Ocrelizumabやインターセプトの薬とかを見てると
    3ヶ月でBTになっていたから7月末には、、、

  • MSの年間コストが600万程度なので、
    ALSは1000万円くらいだと思う。
    ZacksでもALSは1000万と計算していたし。

  • 患者が費用をもつ。
    だからバカ高いから金持ちしか買えないと言う問題がある。
    企業、保険屋さんはお金を払う必要がない。

    まぁ結局患者はバカ高い金が払えなかった、
    企業はお金を寄付等で集めることができなかったから
    ALSの治療薬候補NurOwnのRight to tryが頓挫してるんだけど

    ただ、イブジラストは世の中に出ている、
    簡単に、安く手に入るからRTTが認められる可能性がある。
    その時にメディシノバはどの価格で渡すか試されている気が。。。
    安く仕入れたのに、患者に高くは売れないし
    安く仕入れて、安く売ったら認可された時に高いことを文句言われそうだし。

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